Aprobación de un inhibidor oral de PCSK9 para reducir el colesterol

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado el primer inhibidor oral de la proteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) para reducir el colesterol LDL. Ese fármaco reduce el colesterol LDL en personas con Hipercolesterolemia Familiar y en pacientes con colesterol LDL elevado y enfermedad cardiovascular aterosclerótica.

La reducción de los niveles de colesterol-LDL es fundamental para la prevención primaria y secundaria de eventos cardiovasculares ateroscleróticos. Hasta ahora los inhibidores de PCSK9 disponibles, que han demostrado reducir los eventos cardiovasculares, se administran en inyección subcutánea. La nueva vía de administración oral puede ser una forma más cómoda en un tratamiento crónico.

Enlicitide, un inhibidor oral de PCSK9 de MSD, comercializado como Lipfendra, es un comprimido de administración diaria destinado a adultos con colesterol elevado, incluyendo la hipercolesterolemia familiar heterocigótica, en combinación con dieta y ejercicio. El medicamento demostró eficacia y seguridad en dos ensayos clínicos aleatorizados con aproximadamente 3.200 adultos con hipercolesterolemia grave, que ya recibían la dosis máxima tolerada de estatinas. Los pacientes con antecedentes o alto riesgo de enfermedad cardiovascular aterosclerótica experimentaron una reducción del 56 % en su colesterol LDL desde el inicio hasta los 6 meses de seguimiento con enlicitide en comparación con placebo.

Entre los pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica, quienes recibieron enlicitide redujeron sus niveles de colesterol LDL en un 59 % en comparación con placebo. El fármaco, en general, fue bien tolerado en comparación con los pacientes que recibieron placebo y la frecuencia de efectos adversos fue similar en ambos grupos.

Fuente: Jama 2026.doi:10.1001/jama.2026.9491